Approvazione del trattamento con Teriparatide per la cura dell'ipoparatiroidismo cronico grave oltre trentasei mesi
Con determina del 24 agosto 2021 avente effetto il giorno successivo alla pubblicazione sulla GU n.205 del 27-8-2021, è stata apportata la modifica all'allegato 1 della determina n. 1469 del 4 agosto 2017, relativa all'inserimento di teriparatide nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, quale terapia sostitutiva ormonale per la cura dell'ipoparatiroidismo cronico grave.
L’indicazione terapeutica di teriparatide è la terapia sostitutiva ormonale per la cura dell'ipoparatiroidismo cronico grave in pazienti di età >18 anni che rientrano in una o più delle seguenti categorie:
1. pazienti divenuti ipoparatiroidei permanenti dopo tiroidectomia totale e che sviluppano durante l'utilizzo della terapia convenzionale con calcio e vitamina D la formazione di calcoli o la deposizione di calcio a livello del parenchima renale (nefrocalcinosi);
2. pazienti che già in partenza presentano un difetto della funzionalità renale che potrebbe aggravarsi con l'uso del calcio e della vitamina D;
3. pazienti affetti da ipoparatiroidismo post-chirurgico non-responder alla terapia convenzionale con calcio e vitamina D, ossia che abbiano manifestato gravi episodi di ipocalcemia e ipomagnesemia nonostante vari regimi posologici di terapia convenzionale;
4. pazienti affetti da mutazioni attivanti del calcium-sensing receptor (CaR) che, in quanto affetti da questa mutazione, non sono adeguatamente responsivi alla terapia con calcio e vitamina D;
5. pazienti affetti da forme congenite di insufficienza delle ghiandole paratiroidee come ad esempio dalla Sindrome di DiGeorge o le forme di ipoparatiroidismo autoimmune nell'ambito delle sindromi polighiandolari autoimmuni, le condizioni di ipoparatiroidismo da distruzione ghiandolare per invasione da parte di cellule tumorali o per accumuli intraghiandolari di ferro o rame (emocromatosi e Malattia di Wilson).
La determina indica che Teriparatide deve essere usato con cautela in giovani adulti con epifisi aperte poichè questi pazienti possono essere ad aumentato rischio di osteosarcoma.
I criteri di esclusione della determina sono:
1. pazienti con età inferiore ai 18 anni;
2. pazienti ben compensati dalla terapia con calcio e vitamina D, che non manifestano alterazioni della funzionalità renale e che non hanno mai presentato sviluppo di calcolosi renale o nefrocalcinosi;
3. pazienti con insufficienza renale grave; cautela in pazienti con insufficienza renale di grado moderato;
4. donne incinte o che allattano;
5. pazienti attualmente in trattamento o precedentemente trattati con radioterapia allo scheletro;
6. pazienti con neoplasie maligne a carico dello scheletro o metastasi ossee;
7. pazienti con aumentato rischio basale di osteosarcoma come i pazienti con Malattia ossea di Paget o disturbi ereditari;
8. pazienti con innalzamenti inspiegati della fosfatasi alcalina ossea;
9. pazienti con pseudoipoparatiroidismo.
L'uso di Teriparatide nei pazienti con insufficienza epatica grave non è consigliato in quanto non sono disponibili dati relativi a tale categoria di pazienti.
La delibera pone considerazione alla necessità di aderire ai programmi di screening per osteosarcoma raccomandati in base al sesso e all'età e di informare i pazienti sulla necessità di contattare il medico prescrittore in caso di dolore intenso di nuova insorgenza in assenza di altra causa nota, non responsivo ai comuni trattamenti antalgici, eventualmente associato a gonfiore locale.
