La terapia del MTC sporadico prevede la tiroidectomia e lo svuotamento del comparto centrale del collo, con eventuale estensione al comparto laterocervicale omo- o bilaterale a seconda dell’estensione del tumore e dei valori di CT circolante.

A differenza dei tumori papillari e follicolari tiroidei le cellule C non sono sensibili allo Iodio-131 (risposta 1 errata).

Il follow up prevede la determinazione periodica di CT, CEA, del loro dubling time, ecografia del collo ed eventuale imaging di approfondimento.

I casi di malattia strutturale progressiva o sintomatica, non resecabile, sono candidabili a terapia sistemica. Vandetanib e cabozantinib, inibitori tirosin-kinasici (TKIs), possono essere impiegati come agenti di prima linea nella terapia del MTC avanzato progressivo in quanto incrementano la progression-free survival (PFS), l’objective response rate (ORR) e l’overall survival (OS).

Più recentemente, nuovi inibitori più selettivi per RET e con minore tossicità, sono stati valutati in trial di fase I/II (LIBRETTO-001, ARROW) in pazienti con MTC RET-mutato avanzato con risultati che potrebbero giustificare il loro come farmaci di prima linea.

Selpercatinib è stato approvato dalla FDA per il trattamento del MTC metastatico RET-mutato in soggetti di età superiore a 12 anni. EMA (EMA/681951/2022) e AIFA lo hanno approvato con le medesime indicazioni ma in Italia al momento è possibile la sua rimborsabilità come monoterapia per il trattamento di adulti e adolescenti di eta' pari o superiore a 12 anni con cancro midollare della tiroide (MTC) avanzato con mutazione di RET che richieda terapia sistemica solo dopo precedente trattamento con cabozantinib e/o vandetanib e ciò nonostante il documento di AIFA dell’8 ott 2022 sulle caratteristiche del prodotto (Retsevmo) non lo indichi più come trattamento di seconda linea.

Pralsetinib è stato approvato dalla FDA con gli stessi criteri, ma al momento non è approvato dall’ente europeo e non è utilizzabile. Quindi al momento in Italia la terapia con selpercatinib è una valida alternativa in caso di fallimento della terapia con i TKIs di prima linea (per progressione di malattia, o per AEs), mentre pralsetinib non è prescrivibile (risposte 2 e 3 errate).

Bibliografia di riferimento

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